无锡药明生物祝贺合作伙伴康桥资本旗下 Velaglucerase Beta 注射剂（Gaurunning）获中国国家药监局批准，用于治疗戈谢病
2024年5月17日 – 无锡药明生物 (WuXi Biologics) 近日发布新闻稿，祝贺其合作伙伴康桥资本 (CANbridge Pharmaceuticals) 旗下创新药物 Velaglucerase Beta 注射剂 (Gaurunning®) 获得中国国家药品监督管理局 (NMPA) 的批准，用于治疗戈谢病。这一批准标志着康桥资本在该罕见病治疗领域取得的重大进展，同时也体现了药明生物作为其重要合作伙伴所发挥的关键作用。
戈谢病：一种罕见的遗传性疾病
戈谢病是一种罕见的、遗传性的代谢疾病，由葡糖脑苷脂酶基因突变引起，导致葡糖脑苷脂在肝脏、脾脏和骨髓等器官中异常积聚。这种积聚会导致一系列症状，包括器官肿大、骨骼疼痛、贫血、血小板减少等，严重影响患者的生活质量，甚至危及生命。
Velaglucerase Beta 注射剂 (Gaurunning®)：一种有效的酶替代疗法
Velaglucerase Beta 注射剂 (Gaurunning®) 是一种酶替代疗法 (ERT)，旨在通过为患者提供功能正常的葡糖脑苷脂酶，从而降低体内葡糖脑苷脂的积累，缓解戈谢病的症状。与第一代酶替代疗法相比，Gaurunning® 在生产工艺、安全性等方面都进行了优化，被认为是更有效、更安全的治疗选择。
药明生物的角色：支持创新药物的研发和生产
作为康桥资本的重要合作伙伴，药明生物在 Velaglucerase Beta 注射剂 (Gaurunning®) 的研发和生产过程中发挥了关键作用。药明生物凭借其世界一流的生物制药技术平台和丰富的行业经验，为该药物的生产提供了高质量的 CMC (Chemistry, Manufacturing and Controls) 支持，确保了药物的质量和供应，加速了其获批上市的进程。
具体而言，药明生物可能提供的支持包括：
- 细胞株开发: 开发能够高效表达 velaglucerase beta 蛋白的细胞株。
- 工艺开发与优化: 优化生产工艺，提高蛋白产量和质量。
- 生产规模放大: 将实验室规模的生产工艺放大到商业化生产规模。
- 质量控制与分析: 确保生产过程符合监管要求，并对产品进行严格的质量控制。
- 商业化生产: 按照 GMP (Good Manufacturing Practice) 标准进行大规模商业化生产。
重要意义：为中国戈谢病患者带来新的希望
Velaglucerase Beta 注射剂 (Gaurunning®) 在中国获批，对于中国戈谢病患者来说是一个重要的里程碑。这意味着他们将有机会获得与国际先进水平相当的治疗方案，改善生活质量，延长生命。
药明生物的贡献：加速创新药物上市，惠及更多患者
药明生物作为一家全球领先的生物制药公司，致力于为全球医药创新提供端到端解决方案。通过与康桥资本等创新药企的合作，药明生物不断加速创新药物的研发和上市，为更多患者带来新的治疗希望。
总结:
Velaglucerase Beta 注射剂 (Gaurunning®) 获中国国家药监局批准，是康桥资本和药明生物合作的成功典范。这一事件不仅标志着戈谢病治疗领域的重大进展，也彰显了药明生物在推动中国生物制药产业发展中的重要作用。未来，我们期待药明生物能够继续与更多创新药企合作，加速更多创新药物的研发和上市，为全球患者带来福祉。
关键信息回顾:
- 新闻事件： 康桥资本旗下的 Velaglucerase Beta 注射剂 (Gaurunning®) 获中国国家药监局批准，用于治疗戈谢病。
- 戈谢病： 一种罕见的遗传性代谢疾病。
- Velaglucerase Beta 注射剂 (Gaurunning®)： 一种酶替代疗法 (ERT)，用于治疗戈谢病。
- 药明生物的角色： 为 Velaglucerase Beta 注射剂 (Gaurunning®) 的研发和生产提供 CMC 支持，加速其获批上市。
- 重要意义： 为中国戈谢病患者带来新的治疗希望。
人工智能提供了新闻。
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2025-05-17 01:42，’WuXi Biologics Congratulates Partner CANbridge Pharmaceuticals on the Approval of Innovative Velaglucerase-beta for Injection (Gaurunning) for Gaucher Disease by China NMPA’ 根据 PR Newswire 发布。请撰写一篇详细的文章，包含相关信息，并以易于理解的方式呈现。请用中文回答。
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