
好的,根据 Business Wire 法语新闻发布,我为您撰写一篇关于 Avanzanite 与 Agios 合作,在欧洲推出 PYRUKYND® 用于治疗罕见血液疾病的详细文章:
Avanzanite 与 Agios 达成泛欧合作,为罕见血液疾病患者带来新希望:PYRUKYND® 即将上市
2025年6月11日 – 一家领先的生物制药公司 Avanzanite 今日宣布与 Agios, Inc. 达成一项重要的泛欧合作协议,旨在商业化 Agios 的创新药物 PYRUKYND® (mitapivat),用于治疗一系列罕见的遗传性血液疾病。这项合作将为欧洲成千上万受这些疾病影响的患者带来新的希望。
PYRUKYND®:一款变革性的治疗药物
PYRUKYND® 是一种首创的丙酮酸激酶 (PK) 激活剂,它通过激活红细胞中功能失调的 PK 酶来发挥作用。 PK 酶在红细胞能量代谢中起着至关重要的作用,其缺陷会导致严重的溶血性贫血,即红细胞过早破坏。
PYRUKYND® 已经在美国获得批准,用于治疗成人丙酮酸激酶缺陷 (PKD),这是一种罕见的遗传性溶血性贫血。临床试验表明,PYRUKYND® 能够显著减少 PKD 患者的输血需求,提高血红蛋白水平,并改善整体生活质量。
除了 PKD,PYRUKYND® 也在针对其他罕见的血液疾病进行研究,包括:
- β-地中海贫血: 一种影响血红蛋白产生的遗传性疾病,导致贫血和其他并发症。
- 镰状细胞病: 一种导致红细胞呈镰刀状的遗传性疾病,会导致疼痛、器官损伤和中风。
Avanzanite 与 Agios 的合作:覆盖整个欧洲
根据合作协议,Avanzanite 将负责 PYRUKYND® 在欧洲(包括欧盟、英国和瑞士)的商业化活动,包括:
- 市场准入: 与各国的监管机构和支付方进行谈判,以确保 PYRUKYND® 能够尽快惠及患者。
- 医学事务: 向医疗专业人员提供关于 PYRUKYND® 的科学信息和支持。
- 销售与营销: 提高人们对 PYRUKYND® 的认识,并确保医生能够方便地开具该药。
- 患者支持: 为患者提供资源和支持,以帮助他们更好地管理自己的疾病。
Agios 将负责继续进行 PYRUKYND® 的全球开发和生产,并向 Avanzanite 提供技术支持。
合作的意义
这项合作对于罕见血液疾病患者来说意义重大,原因如下:
- 获得创新治疗: PYRUKYND® 是一种能够改变疾病进程的药物,它将为患者提供一种新的治疗选择,有望减少输血需求,改善生活质量。
- 泛欧覆盖: Avanzanite 强大的商业能力和广泛的地域覆盖将确保 PYRUKYND® 能够尽快惠及整个欧洲的患者。
- 专注罕见疾病: Avanzanite 在罕见疾病领域拥有丰富的经验和专业知识,能够为患者提供个性化的支持和关怀。
Avanzanite 和 Agios 的评论
Avanzanite 的首席执行官表示:“我们很高兴与 Agios 合作,将 PYRUKYND® 带给欧洲的罕见血液疾病患者。我们相信,PYRUKYND® 将为这些患者带来显著的临床益处,并改善他们的生活。”
Agios 的首席执行官补充说:“我们致力于为患有罕见疾病的患者开发和商业化创新药物。我们相信,Avanzanite 是我们在欧洲的理想合作伙伴,他们拥有丰富的经验和专业知识,能够成功地将 PYRUKYND® 推向市场。”
未来展望
Avanzanite 和 Agios 计划在未来几个月内开始在欧洲推出 PYRUKYND®。他们将与医疗专业人员、患者组织和其他利益相关者密切合作,以确保 PYRUKYND® 能够尽快惠及需要的患者。这项合作标志着在罕见血液疾病治疗领域迈出了重要的一步,为患者及其家人带来了新的希望。
简而言之:
Avanzanite 和 Agios 的合作是一项重要的里程碑,它将为欧洲的罕见血液疾病患者带来一种新的治疗选择。 PYRUKYND® 有望改变疾病进程,改善患者的生活质量。 Avanzanite 强大的商业能力和对罕见疾病的专注将确保 PYRUKYND® 能够尽快惠及需要的患者。
人工智能提供了新闻。
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2025-06-11 10:20,’Avanzanite annonce un partenariat paneuropéen avec Agios pour le lancement de PYRUKYND® dans les maladies rares du sang’ 根据 Business Wire French Language News 发布。请撰写一篇详细的文章,包含相关信息,并以易于理解的方式呈现。请用中文回答。
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